Therapie der Erkrankung mittels Antisense-Oligonukleotiden

Ziel der durch die Arbeitsgruppe von Prof. Minassian entwickelten, genetischen Therapie ist die Reduktion der Glykogensynthese durch Hemmung der Gehirn-Isoform der Glykogensynthase.  Im Tiermodell führte dieser Ansatz bei bereits betroffenen Tieren zur Reduktion der Lafora-Körperchen (Ahonen et al., 2018). Die Entwicklung eines humanen Glykogensynthase-Antisense-Oligonukleotids läuft gerade (Ionis Pharmaceuticals), eine Studie in Patienten ist für 2019/2020 geplant. Als Vorstudie läuft aktuell eine Beobachtungstudie („Lafora Natural History Studie“), um den natürlichen Verlauf der Erkrankung besser zu charakterisieren.

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